?   12月17日，葵花藥業集團與印度跨國制藥企業印度瑞迪博士實驗室有限公司在京舉行了兒童罕見病用藥市場戰略推廣合作簽約儀式。葵花藥業集團總裁關一及瑞迪博士公司中國區總經理沙伊斯科瑪先生等高管，連同國內兒童罕見病專家、中國社會福利基金會等嘉賓，共同出席了簽約儀式。

雙方此次達成了兩款兒童罕見病藥戰略推廣合作，一個是國內引進治療嬰兒痙攣癥的罕見病用藥“氨己烯酸散”， 另外一款是治療兒童威爾遜癥（Wilson）又稱“銅娃娃病”的罕見病用藥“鹽酸曲恩汀膠囊”，這兩款藥物填補了國內無藥可買的空白，讓患者能夠及時購買。

解決無藥可買  讓罕見病患兒“用得上藥”

        診斷難、買藥難、用藥貴，一直是中國兒童罕見病患者治療領域的三大障礙。

        據新聞報道，11月底，河南鄭州一母親為救自己病重兒子，因為國內沒有該款藥物銷售，只能從海外代購罕見病兒藥，涉嫌走私販賣毒品，被判“販毒不起訴”事件，引起社會廣泛關注。“希望能夠盡快有一個合法購藥的渠道，解決更多患兒后期持續治療的問題”，這是“販毒母親”聲嘶力竭的呼喊，也是我國無數罕見病患兒母親的心聲。本次葵花藥業引進的“氨己烯酸散”，正是上述“販毒母親”孩子所患罕見病的對癥藥。

        《2019年中國罕見病藥物可及性報告》的統計數據顯示：全球罕見病患者已超過 2.5 億，患者中近 50% 為兒童。全球已知的罕見病約有 7,000 多種，僅有不到 10% 的疾病有已批準的治療藥物或方案。我國罕見病患者超2000萬人，每年新出生的罕見病患兒超過20萬。目前，90%以上的罕見病缺乏有效治療手段，大部分患者需要終身服藥。《2018罕見病調研報告》數據顯示，約65%的罕見病患者曾經被誤診，42%的患者平均需要花5.3年才能被確診。而長期以來，我國兒童罕見病用藥面臨困難，存在未被滿足的巨大困境。

（全國政協委員、北京醫學會罕見病分會主任委員、北京大學第一醫院丁潔教授）

        全國政協委員、北京醫學會罕見病分會主任委員、北京大學第一醫院教授丁潔表示：“罕見病，之所以稱之為罕見，原因在于其發病率極低，患病人數占總人口的0.65%～1%。目前我國已知的罕見疾病有六七千種，大約80%的罕見病是由遺傳因素導致的，50%的罕見病在兒童期發病，有30%的罕見病患者5歲前去世。罕見病有慢性、終身性、高致病性的特點，治愈率比較低，有效的藥物非常少。由于患病群體人數較少，國內相應的醫療保障體系尚不完善，相關藥物因不能批量生產，要么在國內購買不到，要么價格特別昂貴，造成了很多患者面臨著無藥可醫的窘迫境地，很多患病家庭也因此因病致貧，面臨著沉重的經濟負擔。”

        針對現狀，中國政府近年出臺一系列政策鼓勵罕見病的研發與引進。新藥研發，動輒需要十余年的漫長周期，而授權引進可以快速解決現狀。葵花藥業此次戰略合作的“氨己烯酸散”是各國監管部門認可的治療嬰兒痙攣癥（IS）的高效藥物，相對同類型片劑來說，散劑服用依從性以及適應人群對產品的需求度和接受度都會更佳。而“鹽酸曲恩汀膠囊”則是國內首個引進治療“銅娃娃”（Wilson）的藥物。

        此次雙方合作，能夠有效緩解此類癥狀兒童罕見病患者無藥可買狀況，讓罕見病患兒能夠及時用得上藥。

開展國際合作，雙方企業戰略升級

        此次葵花藥業與瑞迪博士的戰略推廣合作，是葵花藥業旗下小葵花品牌，依托自身品牌及渠道優勢,進行產品線延展，開啟由兒童常見病領切入更細分的兒童罕見病領域，實施“引進來、走出去”的國際化戰略的具體措施，也是尋找尚未被滿足臨床需求的兒藥市場為核心，逐漸覆蓋更多兒藥治療領域，進行產業戰略升級。

        瑞迪博士將利用其在該領域的專業知識和經驗，生產氨己烯酸，將其出口到中國，并負責該藥物在中國的注冊，以履行其為罕見病領域提供解決方案的承諾。葵花藥業將負責該藥物在中國的進口和本地銷售、營銷和分銷。

（葵花藥業集團總裁關一女士）

        葵花藥業總裁關一表示：“小葵花品牌專注兒藥20年，一直致力于為中國兒童健康服務，此次在國內均無銷售的兩款罕見病兒藥的戰略引入，將會使兒童罕見病臨床稀缺的藥品國內購買得以實現，讓每個患者都能及時買得到藥。瑞迪博士在制藥生產和科學研究方面的專業知識，將與我們在兒科領域的營銷實力和能力完美結合，為中國罕見病兒童帶來更多希望和幸福。

（瑞迪博士中國區總經理沙伊斯科瑪先生）

        瑞迪博士中國區總經理沙伊斯科瑪先生表示：作為最早在中國開展業務的印度制藥企業，瑞迪博士一直致力于通過前沿的以患者為中心的工作、戰略性的合作、深厚的科學能力以及在在不同治療領域的卓越傳承，來滿足中國未滿足的患者需求。瑞迪博士在腫瘤、中樞神經系統、糖尿病、心腦血管疾病、痛風管理和罕見病方面擁有強大的關鍵藥物組合。

        瑞迪博士的品牌市場（印度和新興市場）首席執行官 MV Ramana先生表示：“為了滿足未被滿足的患者需求，罕見病對我們來說是一個極其重要的領域。這些重點仿制罕見病用藥在中國的推出，不僅是國際仿制藥公司對此類產品推廣的首創，也將給無數幼兒及其照顧者帶來希望和慰藉。我們很高興與葵花藥業合作，該公司是中國兒科藥物領域的知名領軍者。我們將繼續增加我們在中國的罕見病藥品組合，并利用我們的專業知識和能力來滿足此類社會需求，實踐我們‘健康不能等待’的目標。”

        此次，葵花藥業除了引進兒童罕見病藥物外，接下來還會推動臨床常見診療誤區學術分享，提高罕見病的臨床診斷率，幫助患者早發現、早治療。葵花藥業戰略部門副總經理李曉表示：“在相關產品上市后，我們將舉辦各層級的罕見病學術研討會，普及罕見病知識，助力罕見病在臨床的診斷率提升。”

關注兒童罕見病，讓愛更及時！

積極踐行企業社會責任

        作為中國兒童藥領先品牌，小葵花專注兒藥20年。自品牌成立以來，以“保障中國兒童用藥安全，呵護中國兒童健康成長”為使命，一直專注于為中國兒童提供健康解決方案。葵花藥業總裁關一談到企業經營理念時表示：“小葵花要做一個有責任的品牌，而非只賺錢的品牌。用媽媽心，做兒童藥！用媽媽心，引進兒童藥！目前小葵花品牌覆蓋感冒、發燒、咳嗽、消化等近70余種兒童常見病用藥，同時也非常關注中國眾多兒童罕見病患者，開始積極研發、引進、推廣對癥兒童藥，目標是幫助國內兒童罕見病患者能夠早診斷、買藥快、更便宜。這也是企業踐行社會責任的具體表現。”

（中國社會福利基金會執行主任邱中萍女士）

        中國社會福利基金會執行主任邱中萍表示：“作為一家民政部主管的全國性公募基金會，中國社會福利基金會一直關注罕見病群體，關注兒童安全用藥問題，積極招募社會力量加入到公益活動中來。基金會在2016年成立罕見病工作委員會，以政策倡導、公益資助為重點，與全國各地罕見病公益組織一起關愛罕見病。在2018年，聯合葵花藥業共同成立小葵花兒童安全用藥公益基金，傳遞“兒童安全用藥”理念，提高兒童用藥安全普及度。今天，葵花藥業與瑞迪博士，舉行兒童罕見病戰略合作簽約儀式，讓我們看到了兒藥品牌企業的社會責任擔當，以及罕見病兒童極其艱難的用藥需求。同時，代表基金會呼吁更多的社會力量加入到關愛罕見病兒童的行列中來，共同助力罕見病兒童用藥難題早日解決。”

        全國政協委員、北京醫學會罕見病分會主任委員、北京大學第一醫院教授丁潔表示：“很高興看到葵花藥業這樣有社會責任感的企業，積極引進兩款罕見病兒藥，緩解中國罕見病兒童極其艱難的用藥困境。希望有更多社會力量多方聯手關愛罕見病兒童，希望有更多社會責任感的企業加入到關愛罕見病兒童的隊伍中來。”

葵花藥業戰略部副總經理李曉先生）

        葵花藥業戰略部副總經理李曉表示：“小葵花品牌將持續深耕兒藥市場，進行專科突破，未來將關注引進更多罕見病領域兒藥，包括兒科呼吸、消化、抗感染、精神/神經系統等細分領域產品管線，實施國際化戰略，提升兒童藥專業領域的競爭力。同時，接下來會通過跟國際罕見病聯盟建立更緊密的聯系，服務更多的罕見病患兒。”

        關于瑞迪博士：印度瑞迪博士實驗室有限公司（紐交所股票代碼：RDY, 孟買證券交易所股票代碼：500124，印度國家政權交易所股票代碼：DRREDDY）是一家綜合性制藥上市公司，致力于提供價格合理的創新藥物，讓人們擁有更健康的生命。通過其業務，瑞迪博士提供一系列產品和服務，包括原料藥、定制制藥服務、仿制藥、生物仿制藥和差異化配方。主要治療領域是胃腸道疾病、心血管疾病、糖尿病、腫瘤、疼痛管理和皮膚病。瑞迪博士的業務遍及全球，主要市場包括——美國、印度、俄羅斯和獨聯體國家以及歐洲。如需更多信息，請登錄：www.drreddys.com查詢。